诺西那生与利司扑兰，医保与自费，尼康与索尼，屁股与脑袋

作者：秋凉 | 发布日期：2021-11-30

据悉，治疗脊髓性肌萎缩症（spinal muscular atrophy, SMA）的特效药诺西那生此轮医保谈判成功。按照医保谈判所谓“50万不谈，30万不进”的坊间消息，此次诺西那生的价格应该低于30万。有不同消息渠道给我的信息是，诺西那生最终医保谈判下来的价格低到令人发指。由于正式信息尚未发布，我们就不在此猜测诺西那生纳入医保的最后价格。无论如何，这是一件意义重大的事件。

诺西那生应该被纳入医保，这是我的一贯立场。针对SMA治疗药物的价格，在2019年诺西那生上市前后和2020年利司扑兰上市前后我分别写过三篇文章加以论述：

在第一篇文章中，我写道：

坦率地说，在这个问题上，我并不喜欢卫生经济评价。我觉得经济评价在此无效。因为携带者筛查是选择杀死患病的孩子，而诺西那生钠是治好患病的孩子。我们医生并不是杀手，我们的使命是治病救人。如果一个孩子在出生后拥有治愈的机会，我们怎么能选择去杀死他？同样的问题：如果一个群体拥有治愈的机会，我们剥夺治疗的机会又在多大程度上有异于杀人？

在第二篇文章中，我写道：

如果说一种决定生死的药物因为价格的因素无法用于需要他的患者，那么显然是不人道的。问题是，到底是定价的制药公司不人道，还是拒绝支付的医疗保险不人道？

在这篇文章后面所附的调查问卷中，93.18%的参与者选择“国家医保应该将SMA的治疗药物诺西那生纳入医保”，而问卷填写者中超过一半的人既不是SMA患者也不是SMA患者家属。

在利司扑兰上市以后，我始终认为，利司扑兰具有比诺西那生更好的适用性，原因基于两点，第一是利司扑兰口服给药的方法相比诺西那生的鞘注给药方便太多，第二是对于婴幼儿按公斤体重计算的利司扑兰量能够节约使用成本。但是，利司扑兰上市并不会带来用药价格的大幅改变，其实质的影响是给市场带来竞争，为诺西那生带来压力。在第三篇文章中，我写道：

Evrysdi的定价至少说明，即使研发这些药物的公司也意识到过高定价承担的道德风险——他们不可能不意识到这一点——并且似乎存在逐步降低价格的意愿。毕竟，现在市场上出现了Spinraza、Evrysdi和Zolgensma三种药物，从竞争市场的角度来看，事情似乎可能往更好的方向走。

那么药厂是否存在足够的降价空间呢？我在这篇文章中对渤健的财务状况进行了分析，得出这样的结论：

从渤健的财务数据分析，我有一个感性的结论——渤健是否必须为诺西那生卖一个70万元的价格？不！以药品研发支出来解释药物定价，至少在公开的财务信息中看并不合理，因为渤健每年的总R&D都不到3亿美元，而Spinraza一年的销售额已经达到了21亿美元……而从我对渤健的财务分析，我们很容易看到，渤健对Spinraza降价几乎不存在任何客观的障碍——投资人当然希望EPS更高，但是当市场环境变化的时候，渤健的财务现状看起来不会因为Spinraza降价而伤筋动骨……

尽管市场走向完美复刻了我的预期，我在今天把这些之前写过的话翻出来，并不是为了证明我是大仙。渤健始终有把诺西那生纳入医保的想法，而在利司扑兰上市以后，这一想法变得极为迫切。我想这是企业领导人很容易预见的问题，因为面对利司扑兰，诺西那生具有致命的弱点，唯有快速进入医保才是应对之道。而根据财务测算，无论最终医保定价多少，都不要太意外。真正的问题在于中国市场大幅降价以后，如何向其他市场的保险基金交代。

我真正想说的是，当年在医疗界，或者在我身边的医生里，竟然几乎没有人真正支持诺西那生纳入医保，并且几乎没有人相信医保会为诺西那生付钱。这才是我今天想把旧账翻出来的原因。甚至有业内专家始终坚持这种高额定价的药物完全是“资本主义亡我之心不死”，是“以美国为首的西方国家压榨我国劳动人民的新花样”。

我自始至终支持并呼吁诺西那生纳入医保的原因只有一个，那就是对于脊肌萎缩症患者，诺西那生钠的意义是非生即死。

吃晚餐的时候我跟顾老师聊到“不忘初心”这个话题。最近遇到一些复杂的事情，在这种时候停下来，审视身后和身前，并且坚定自己的信念和初心是非常重要的。无论世事如何变迁，教师的初心是传道受业解惑，而医生的初心是治病救人。无论定价背后是多么复杂的原因——很遗憾，帝国主义亡我中华之心不是其中之一——对于SMA患者来说，这就是救命的必须。医保所保障的是基本医疗。基本医疗不是“便宜的”医疗，而是“必要的”医疗。基于这个基本的角度，作为一名诊治SMA十余年的医生，作为一名和SMA患者们有深度接触的医生，我认为支持诺西那生纳入医保、为这些患者提供可及的治疗，是我们医疗工作者无可争议的初心。

实际上，SMA治疗药物的可及性在过去的两年里面已经获得了很大的改善。通过赠药计划，诺西那生的价格从140万每年一路降低到55万元每年。而不同省市通过一些地方性策略，为患者提供了远低于55万每年的治疗价格。今年8月，我还与美儿SMA关爱会的焕萍详细商谈过关于SMA区域医保价格的问题。焕萍一直在追踪诺西那生的支付价格，并且制作了包含支付政策和价格的SMA用药地图。由于涉及到各个区域的不平等，可能引发潜在的事件，因此，这张图一直只作为内部资料在使用。鉴于诺西那生已经通过医保谈判，现在可以把这张图拿出来给大家看一下了。

从图中可以看到，如成都、陕西和安徽等地，诺西那生的自负价格已经降低到10万或者更低的范围里。然而，这并不代表诺西那生的可及性就真如图上所示的那么高。例如，上海的沪惠保原则上可以报销25万费用，但是需要医疗机构内用药。而由于种种原因，上海目前采用的是第三方药房集中配送的形式，这导致了这一政策在实际中无法惠及患者。

应该说，两年来，各地政府都已经关注到这一特殊人群的情况，而SMA患者和家属也始终在为自己的命运抗争。你只要稍微了解他们的真实生存和心理状态，就很容易得出诺西那生这一药物需要得到医保支付的简单答案。此次医保谈判成功，意味着这些问题最终会通过细则的落实得到解决。而在诺西那生上市两年多以后，中国患者的用药可及性终于不再是梦，我当年所写的“一步之遥”的距离也终于被填满了。

当凭着初心去审视问题，就容易透过迷雾，看清事情的本源，并且像我一样做一个能够预测SMA治疗药物走向的大仙。我觉得我们已经陷入唾沫横飞、意识形态猖獗的互联网太深，甚至连受过专业培训的教授都不能从疾病治疗本身而要从阶级斗争的角度看待一种药物的市场问题，这难道还不值得警醒吗？这与器材论坛的各类喷子又有什么区别？这些年索尼的水军和KOL们已经成为了摄影器材领域的标杆，问题在于即使你们的口水能够淹死尼康，对自己又有什么好处？品牌竞争，最后获益的是消费者。如果没有佳能和尼康，索尼的相机会卖出什么价格？反过来，如果当年没有索尼，我们现在也享受不到Z9和R3这些出类拔萃的微单相机。个中道理，正和只有在利司扑兰上市以后渤健才能痛下决心给诺西那生降价进医保一样。

在越来越多的人用屁股思考问题的时代里，我希望你依然能够保持用脑袋考虑问题的能力。当诺西那生进入医保以后，显然利司扑兰也只能寻求类似的道路，而SMA筛查的趋向和市场也会发生根本的改变。嗯，基于本大仙的历史战绩，你们应该相信我的判断。罗氏，还有手拿或者即将手拿SMA检测试剂证的IVD试剂公司，快点雇佣本大仙给你们出谋划策吧，哈哈！

真正受益的，是患者！

为国家医保点赞！真正做到了不忘医保初心！